2012年2月29日是世界罕见病日，我国首届罕见病高峰论坛在北京举行。由于我国人口基数大，罕见病患者比较“罕见”，但不小的绝对数已经引起社会各界对这一群体的关注。目前，我国罕见病患者面临的最大问题就是治疗特效药物既缺且贵。

　　我国罕见病患者多

　　根据国家卫生部统计资料显示，我国目前有100万～150万各种罕见病患者。常见的罕见病包括瓷娃娃、月亮孩子(白化病)、渐冻人、血友病等。就国内来说，针对这些病的特效治疗药物还没有充分供应，其中最主要的原因就是此类药基本上是从国外进口，国内的研发和生产尚属空白。所以，患者惟有被动地寄希望于国外药物在中国的注册或者直接购买进口药物，但高昂的价格基本使人可望而不可及。

　　盈利不看好

　　市场是制药公司研发新药的动力源泉，但这对大多数罕见病制药公司而言同样是可望而不可及。盈利不看好是制约药企不参与罕见病药物研发的关键。就世界范围内看，罕见病药企所研发的药物最终只有5%左右能够面市，这就是说，绝大部分药企在其上的巨大投资都是“打水漂”，同时这仅有的5%份额也难以为药企筹齐进一步发展的经费。巨大投入而不产出，任何一个药企都不会，这就决定了罕见病药物市场的低迷。

　　需多措并举

　　在发达国家，基于良好的医疗保障体系，所有罕见病的治疗费用均由政府买单，患者不必担心高昂的费用。但在我国，由于发展水平的限制，还难以实现罕见病的“公费医疗”，不仅如此，国家在税收等政策支持上也没给予罕见病制药企业一定的扶持。目前，在我国仅有血友病纳入了医保政策范围，大体上是医保支付70%，剩下的部分，有患者自己支付一半，另一半靠社会捐助和公益基金。

　　华经纵横长期从事医药行业的研究，认为我国新医改正在如火如荼的进行，医保范围不断扩容。因此，应该将罕见病纳入考虑范围，毕竟罕见病患者终究是个小众群体，相应的留给药企的市场空间要小得多，面对罕见病的复杂研究，单个企业很难独自承担相应的研发投入。这就需要国家在政策导向和具体的政策扶植上给予大力推动，同时对罕见病患者进行常规医保外的社会救助，在两个层面上促进罕见病医药产业的发展。

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　　中国产业竞争情报网编辑：Larry