罕见病药物的临床需求极大。但由于市场小、获利难，而政府又无能力开发这类新药，所以通过制定特殊的政策以刺激企业开发罕见病药，变得十分迫切。

　　美国国会1983年通过《罕见病药审批法》，实施28年来，效果明显，大大促进了医药企业开发罕见疾病治疗药物的积极性。2009年是美国FDA罕见病药审批办公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment，OOPD)建立以来颇有标志性成就的一年。在这一年中，有160个罕见病药获批上市，仅次于创纪录的2008年所核准的165个。2010年FDA罕见病审批药办公室更加忙碌，共收到323件罕见病药的上市申请，最后认可其中192项申请，创下新的审批纪录。目前获得罕见病药上市申请的数目已达到2308件。

　　FDA审批罕见病药的原则自始至终需要通过临床研究，证实药物的安全性和有效性。然而罕见病药的临床研究过程又有其特殊性。例如，许多新药Ⅲ期临床通常需要做几千例受试者才能证明临床优异性。而对罕见病药，有时要招募1000名患者都很困难。因此，FDA不会强求企业做大规模临床试验，而要求在上市后补充一些临床数据。

　　对于罕见病药开发的其他优惠政策，可从定价宽松、税务优惠、市场专卖权、行政保护等体现。此外，临床试验也会得到政府补贴。美国目前有数千个罕见病药在研项目，吸引了大批投资资金。像健赞公司那样长期专注于罕见病药特色药的开发，获得了市场的高度认可。有的罕见病药由于有定价的自由度和保险公司为其买单，每年销售达上亿美元，效益不比“重磅炸弹药”差。诺华的格列卫最初以罕见病药身份上市，后来扩大了适应症，年销售突破30多亿美元，成为名副其实的“罕见重磅药”。许多大药厂也由此转变方向，纷纷成立罕见病药物开发部门。

　　罕见病药物管理办法，在中国也势在必行。除了美国实施《罕见病药法案》，欧盟在1999年罕见病药物法规实施前，仅有8种罕见病药被审核通过，至2009年2月，已有619种罕见病产品获批。日本也在1993年开始实施管理办法对开发罕见病药实施鼓励措施。未来罕见病药开发，全球在临床试验方面将实行统一规范化的审核制度，必将大大节省开发时间和费用。